La thérapie génique

Aujourd'hui, il existe des centaines de maladies génétiques. La plupart d'entre elles restent néanmoins rares et sont pour certaines incurables. Elles touchent directement le génome d'un individu et atteignent un gène qui devient alors déficient. Au cours du temps, les cellules se dupliquent, le gène défaillant prolifère et la maladie s'aggrave. Des traitements permettant de diminuer la progression des maladies génétiques existent mais très peu permettent de guérir le patient. Jusqu'ici la seule solution était la greffe d'organes. Malheureusement à cause de la rareté des dons d'organes, de l'incompatibilité entre le donneur et le patient, et enfin des risques de l'opération, cette intervention est rarement pratiquée.

Suite aux découvertes sur la structure de l'ADN et aux avancées sur la génétique (vues précédemment), les scientifiques développent un nouveau traitement permettant de remédier à ces maladies: la thérapie génique.

Explications

Les gènes  permettent de créer des protéines, néanmoins si le gène est déficient alors la protéine le sera aussi. La thérapie génique est un procédé nouveau car il agit au cœur même du génome. Il consiste à remplacer dans la cellule un allèle mutant par un allèle fonctionnel. Les scientifiques localisent le gène défaillant pour pouvoir par la suite introduire un gène thérapeutique, à l'aide d'un vecteur, dans le noyau de la cellule atteinte. La substitution de l'allèle muté aboutit alors à la formation d'une protéine thérapeutique normale.