Historique
La découverte des biologistes britannique et américain, François Crick et James Watson, en 1953, marquera une véritable révolution dans les recherches sur la génétique. En effet, ils réussirent à expliquer comment la molécule d'ADN, contenue dans les cellules de tous les êtres vivants, permettrait la duplication de celle ci.
Les premiers à évoquer la thérapie génique furent des spécialistes en bactériologie: les scientifiques Edward Tatum et Joshua Lederberg une quinzaine d'années plus tard. Tatum fût le premier, dès 1966, à envisager un traitement fondé sur « l'introduction de nouveaux gènes dans les cellules défectueuses de certains organes ». Et, une année plus tard, Lederberg publia un article dans un quotidien Anglais faisant ainsi découvrir les espoirs de la thérapie génique au monde. Il termine son article par cette phrase :
« Cependant, la thérapie génique n'est pas plus fantastique que la conquête de l'espace ne l'est, et nous avons la grande responsabilité d'explorer cette piste pour la science et pour l'humanité avec nos meilleurs scientifiques et nos connaissances. »
Une quinzaine d'années plus tard, en 1967, le prix Nobel Marshall Nirenber'g, fût le premier scientifique à étudier la possibilité d'utiliser les gènes afin de guérir des maladies. En effet il émet l'idée de pouvoir programmer des cellules au moyen de messages synthétiques. Il admet néanmoins le danger immense que représenterait une telle expérience pour le patient.
Le rôle des enzymes de restriction est enfin compris est maîtrisé par les chercheurs en 1970. Ceci se révélera être un élément capital dans le principe de thérapie génique et marquera une grande avancée.
L'année 1974 voit l'ouverture de la conférence d'Asilomar réalisée entre des médecins et des biologistes des États-Unis. Au cours de celle-ci on aborda principalement les enjeux éthiques et des risques que présentent les nouvelles découvertes de biologie moléculaire dont notamment ici le danger que représenterait la thérapie génique.
L'isolement des premiers gènes humains s 'effectua en 1978, seulement 25 années après la découverte de la structure de l'ADN. On découvrit que l'on pouvait associer le fonctionnement de certains gènes à l'apparition de maladies. Ces dernières sont généralement causées par un dysfonctionnement du gène en question qui déclenche, par la suite, une production insuffisante de protéines, substances nécessaires au bon fonctionnement de l'organisme. C'est à ce moment que la thérapie génique intervient en corrigeant les défauts des gènes.
Au début des années 1980, pour la première fois, un professeur de l'Université de Los Angeles, le Professeur Cline, tenta d'introduire le gène fonctionnel de l'hémoglobine à deux patients souffrant de thalassémie (anémie assez importante). Cependant aucune autorisation ne lui avait été accordée et cette tentative s'opposait aux directives américaines de contrôle des expériences sur les sujets humains. Vues les faiblesses du protocole au niveau de la protection du patient, le Docteur Cline fût banni de la communauté scientifique et perdit son autorisation de pratiquer des expériences.
La toute première procédure approuvée de thérapie génique sur des patients humains fût effectuée en 1990 au Etats-Unis par les scientifiques Michael Blaese et W. French Anderson. Ils réalisèrent un essai clinique sur un enfant de 4 ans atteint de la maladie d'adénosine désaminase plus connue sous le nom de maladie du bébé bulle. Celle-ci consistait à prélever les globules blanc du corps de l'enfant, ensuite, en laboratoire, d'y introduire le gène manquant, permettant ainsi le développement d'un système immunitaire plus efficace.
En 1993, des chercheurs scientifiques Américains réalisèrent des tentatives de thérapie génique de la mucoviscidose par administration nasale d'un vecteur adénoviral contenant le gène CFTR. Les résultats se révélèrent être encourageants mais pas suffisamment pour poursuivre jusqu'à la phase III.
Ce n'est qu'en 1999 qu'un professeur d'immunologie français, le professeur Alain Fisher, obtient les premiers succès réels de thérapie génique pour une dizaine d'enfants bulles. Le bilan de l'expérience sera de 15 guérisons « suffisantes » sur 16 patients au départ, cependant un parmi eux décèdera d'une leucémie...
Mais voici qu'en octobre 2002, deux des patients « soignés », qui avaient été traités avant l'âge de trois mois, deviennent leucémiques. L'un guérira, mais l'autre finira par en mourir. Les essais thérapeutiques sont aussitôt suspendus.
Les protocoles sont alors révisés, par exemple le début du traitement est repoussé après l'âge de six mois. Et les essais thérapeutiques sont de nouveau autorisés en mai 2004.
Hélas, un troisième cas de leucémie se déclare en janvier 2005 chez un enfant traité à l'âge de neuf mois. Les essais thérapeutiques sont une seconde fois suspendus.